Новости онкологии

24 августа 2009

Гентерапевтические препараты – это будущее медицины

Препараты, в основе действия которых лежит принцип воздействия на болезнь с помощью генов переносимых в клетки организма больного, – это одно из самых перспективных направлений в современной медицинской науке. Так прокомментировал новость о возможности победить анемию Фанкони методами генной терапии Артур Исаев – генеральный директор Института стволовых клеток человека (ИСКЧ).

На этой неделе международная группа ученых сообщила, что им впервые удалось полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии. Успешность нового подхода на сегодняшний день подтверждена только в пробирочных экспериментах с клетками больных людей. Авторы исследования намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.

Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони – тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.

Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.

«Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание», – сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне, слова которого приводит пресс служба Института биологических исследований имени Солка (США). Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.

Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и «правильную» копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток. Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от «искусственных» стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.

При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.

Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.

Концепция генной терапии заключатся в том, что наиболее радикальным способом борьбы с разного рода заболеваниями, связанными с нарушениями в генетическом материале клеток, должно быть воздействие, направленное непосредственно на исправление или уничтожение самой генетической причины заболевания, а не ее следствий, пояснили в ИСКЧ. Способ борьбы с этими генетическими изменениями заключается в искусственном введении в пострадавшую клетку новой генетической информации, призванной поправить ту, с которой связана болезнь.

Исторически генная терапия нацеливалась на лечение наследственных генетических заболеваний, но затем поле ее применения расширилось, и она стала рассматриваться как потенциально универсальный подход к лечению всего спектра болезней, включая инфекционные заболевания и такие болезни, как рак, атеросклероз, диабет, и классические генетические, наследственные заболевания. В последние годы проводятся активные исследования и клинические испытания средств этого класса. Лаборатории, занимающиеся гентерапевтическими препаратами, находятся на разных этапах работ. Изначально лидерами в этой области считались американские ученые, но в 2003 году, весьма неожиданно для всего медицинского сообщества, на рынке появился китайский генный противоопухолевый препарат «Гендицин». Сейчас в Китае официально разрешены два гентерапевтических препарата – гендицин и H101, предназначенные для лечения запущенных форм рака шеи и головы. Причина первенства Китая в этом вопросе объясняется тем, что получить разрешение на проведение клинических испытаний в КНР значительно легче, чем в США и Европе.

«Гентерапевтические препараты – это будущее медицины, – уверен Артур Исаев. – Большие надежды в лечение многих наследственных и других неизлечимых на сегодняшний день заболеваний возлагают на генную и клеточную терапию. Россия, так же как и другие страны, работает в этом направлении. В июле 2009 года Институт стволовых клеток человека получил официальное разрешение Росздравнадзора на проведение клинических исследований Неоваскулгена – первого в России гентерапевтического препарата с геном VEGF 165 для лечения критической ишемии нижних конечностей, заболевания при котором сосуды по тем или иным причинам становятся непроходимы. В России ежегодно около 300000 пациентам ставят такой диагноз. Препарат имеет в своей основе ген, вырабатывающий в клетках больного фактор роста эндотелиоцитов – вещество, стимулирующее рост сосудов. Для многих таких больных препарат может стать реальной альтернативой ампутации», – считает генеральный директор ИСКЧ.

Источник: АМИ-ТАСС