Календарь дайджеста

Апрель 2018
ПН ВТ СР ЧТ ПТ СБ ВС
 << <   > >> 
            1
2 3 4 5 6 7 8
9 10 11 12 13 14 15
16 17 18 19 20 21 22
23 24 25 26 27 28 29
30            

Новости онкологии

16 декабря 2011

Гемофилию теперь возможно вылечить с помощью генной терапии

С помощью генной терапии ученые смогли добиться положительных результатов в лечении одного из видов гемофилии. Имеется в виду гемофилия типа В, при которой нарушается производство белка, который отвечает за свертываемость крови, имеющий название фактор IX.

В связи с тем, что заболевание вызывает наследственная рецессивная мутация в X-хромосоме, обычно от гемофилии страдают мужчины – 1 из 30 тысяч человек. Больным с этим диагнозом необходимо несколько раз в день делать инъекции искусственного фактора IX, его производство имеет высокую стоимость.

Прежде попытки облегчить симптомы гемофилии В посредством введения откорректированной копии гена в организм закончились неудачей. В нынешнем исследовании для доставки генетического материала, необходимого для выработки фактора IX, в ткани печени пациента использовали аденовирус 8 (AAV8). Специалисты выбрали этот аденовирус, т.к. он не вызывает заболевания и не интегрируется в ДНК, хотя и производит атаку клеток печени.

В ходе эксперимента 6 добровольцам однократно внутривенно ввели генетически модифицированный вирус. Двум из них ввели низкую дозу AAV8, другим двум – высокую. После введения аденовируса в крови испытуемых содержание фактора IX составляло от 2 до 12 процентов, а до этого содержание было меньше чем 1%.

У пациентов, которым ввели самую высокую дозу AAV8, наблюдался самый долговременный и наибольший эффект. После эксперимента в течение 1,5 лет в крови пациентов уровень содержания фактора IX был от 3 до 12 процентов. Но одному из них потребовалась кратковременная стероидная терапия в связи с тем, что на препарат возникла иммунная реакция клеток печени.

В результате у 4 добровольцев отпала необходимость в регулярных инъекциях искусственного фактора IX. К тому же у 6 человек почти прекратились болезненные, не останавливаемые кровотечения. Некоторые даже могли вести активный образ жизни, заниматься спортом, даже участвовали в марафонском забеге, чего прежде они себе позволить не могли.

Источник: Эпидемиолог.ру

Content

Уважаемые коллеги

При обнаружении ошибки просим информировать нас об этом.

Имя

E-mail *

Местонахождение ошибки *

Подробнее: в каком абзаце ошибка, в чем она состоит *

Картинка с кодом

Обновить картинку Прослушать код Введите код: