Календарь дайджеста
| ПН | ВТ | СР | ЧТ | ПТ | СБ | ВС |
|---|---|---|---|---|---|---|
| << < | > >> | |||||
| 1 | 2 | 3 | 4 | 5 | 6 | 7 |
| 8 | 9 | 10 | 11 | 12 | 13 | 14 |
| 15 | 16 | 17 | 18 | 19 | 20 | 21 |
| 22 | 23 | 24 | 25 | 26 | 27 | 28 |
| 29 | 30 | |||||
Новости онкологии
16 декабря 2011
Гемофилию теперь возможно вылечить с помощью генной терапии
С помощью генной терапии ученые смогли добиться положительных результатов в лечении одного из видов гемофилии. Имеется в виду гемофилия типа В, при которой нарушается производство белка, который отвечает за свертываемость крови, имеющий название фактор IX.
В связи с тем, что заболевание вызывает наследственная рецессивная мутация в X-хромосоме, обычно от гемофилии страдают мужчины – 1 из 30 тысяч человек. Больным с этим диагнозом необходимо несколько раз в день делать инъекции искусственного фактора IX, его производство имеет высокую стоимость.
Прежде попытки облегчить симптомы гемофилии В посредством введения откорректированной копии гена в организм закончились неудачей. В нынешнем исследовании для доставки генетического материала, необходимого для выработки фактора IX, в ткани печени пациента использовали аденовирус 8 (AAV8). Специалисты выбрали этот аденовирус, т.к. он не вызывает заболевания и не интегрируется в ДНК, хотя и производит атаку клеток печени.
В ходе эксперимента 6 добровольцам однократно внутривенно ввели генетически модифицированный вирус. Двум из них ввели низкую дозу AAV8, другим двум – высокую. После введения аденовируса в крови испытуемых содержание фактора IX составляло от 2 до 12 процентов, а до этого содержание было меньше чем 1%.
У пациентов, которым ввели самую высокую дозу AAV8, наблюдался самый долговременный и наибольший эффект. После эксперимента в течение 1,5 лет в крови пациентов уровень содержания фактора IX был от 3 до 12 процентов. Но одному из них потребовалась кратковременная стероидная терапия в связи с тем, что на препарат возникла иммунная реакция клеток печени.
В результате у 4 добровольцев отпала необходимость в регулярных инъекциях искусственного фактора IX. К тому же у 6 человек почти прекратились болезненные, не останавливаемые кровотечения. Некоторые даже могли вести активный образ жизни, заниматься спортом, даже участвовали в марафонском забеге, чего прежде они себе позволить не могли.
Источник: Эпидемиолог.ру
